在 2025 年 3 月 16-19 日于美国召开的肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学大会上，全球生物制药公司优时比最新研究数据显示，一种正在研发的核苷类药物疗法有望为罕见遗传病——胸苷激酶 2 缺乏症（TK2d）患者带来希望。

胸苷激酶 2 缺乏症是一种超级罕见且危及生命的遗传性线粒体疾病，导致患者逐渐失去行走、吞咽和自主呼吸能力。目前，该病尚无获批疗法。

在本次大会公布的研究数据表明，正在