具备潜力被称为“中国版Alnylam”的公司
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具备潜力被称为“中国版Alnylam”的公司,通常需要满足几个核心标准:
拥有自主知识产权的先进递送技术平台(特别是肝外递送)、具备丰富且进入临床中后期的研发管线、其平台或产品已获得国际认可。
综合来看,目前有三家公司在这方面表现突出。
🏆 核心竞争者分析
1. 瑞博生物 (06938.HK)
· 技术平台与肝外递送:拥有自主研发且经过临床验证的GalNAc肝靶向平台(RiboGal STAR ™),并已扩展至肝外组织(如肾脏、中枢神经系统、脂肪等)的递送技术。
· 研发管线与进展:建立了全球最大的siRNA药物管线之一,有7款自研药物处于临床试验阶段,其中4款已进入II期。
· 国际认可与商业化:其RiboGalSTAR™平台是中国首个也是唯一一个对外授权给全球跨国公司的RNAi技术平台。公司已于2026年1月在港股上市,被视为“中国版Alnylam”。
· 核心优势:全链条技术平台、管线进展快且均衡、平台获得国际授权。
2. 中国生物制药 (01177.HK)
· 技术平台与肝外递送:通过全资收购赫吉亚生物,获得了包括肝靶向(MVIP平台,可实现“一年一针”)及肝外靶向(如神经、肺部靶向NSDP平台等)的六大递送技术平台。
· 研发管线与进展:获得了赫吉亚全部管线,包括针对血脂异常、阿尔茨海默症等多个候选药物,计划于2026年推进至临床阶段。
· 国际认可与商业化:作为传统药企巨头,拥有强大的商业化能力和资金实力,通过收购快速构建了先进且完整的小核酸技术版图。
· 核心优势:通过并购快速获得顶尖平台、管线潜力大、背靠母公司强大的商业化能力。
3. 圣因生物 (未上市)
· 技术平台与肝外递送:拥有专有的RNAi药物化学修饰和递送平台,技术覆盖肝靶向及肝外组织(如中枢神经、肌肉、脂肪)递送。
· 研发管线与进展:已启动5款在研药物的临床试验,聚焦免疫、代谢和心血管疾病。
· 国际认可与商业化:2026年2月与罗氏旗下基因泰克达成全球研发合作,授权其RNAi平台开发新药,是平台价值获得国际顶级药企认可的标志。
· 核心优势:平台创新性获国际巨头背书、研发效率高、专注前沿领域。
💎 总结与展望
简单来说,若以 “技术平台自主性”和“管线成熟度” 为核心标准,瑞博生物是目前最接近Alnylam模式的公司。若更看重 “综合资源与快速整合能力”,中国生物制药的布局则不容小觑。而圣因生物则代表了在前沿平台创新和国际合作上取得突破的典型。
成为真正的“中国版Alnylam”是场长跑,最终取决于技术平台能否持续产出重磅药物并成功商业化。你可以持续关注这些公司的临床数据读出、新的国际授权合作以及首款产品的商业化表现。
如果你对其中某家公司的具体技术平台(比如瑞博的肝外技术或中生制药的神经靶向平台)想了解得更深入,
拥有自主知识产权的先进递送技术平台(特别是肝外递送)、具备丰富且进入临床中后期的研发管线、其平台或产品已获得国际认可。
综合来看,目前有三家公司在这方面表现突出。
🏆 核心竞争者分析
1. 瑞博生物 (06938.HK)
· 技术平台与肝外递送:拥有自主研发且经过临床验证的GalNAc肝靶向平台(RiboGal STAR ™),并已扩展至肝外组织(如肾脏、中枢神经系统、脂肪等)的递送技术。
· 研发管线与进展:建立了全球最大的siRNA药物管线之一,有7款自研药物处于临床试验阶段,其中4款已进入II期。
· 国际认可与商业化:其RiboGalSTAR™平台是中国首个也是唯一一个对外授权给全球跨国公司的RNAi技术平台。公司已于2026年1月在港股上市,被视为“中国版Alnylam”。
· 核心优势:全链条技术平台、管线进展快且均衡、平台获得国际授权。
2. 中国生物制药 (01177.HK)
· 技术平台与肝外递送:通过全资收购赫吉亚生物,获得了包括肝靶向(MVIP平台,可实现“一年一针”)及肝外靶向(如神经、肺部靶向NSDP平台等)的六大递送技术平台。
· 研发管线与进展:获得了赫吉亚全部管线,包括针对血脂异常、阿尔茨海默症等多个候选药物,计划于2026年推进至临床阶段。
· 国际认可与商业化:作为传统药企巨头,拥有强大的商业化能力和资金实力,通过收购快速构建了先进且完整的小核酸技术版图。
· 核心优势:通过并购快速获得顶尖平台、管线潜力大、背靠母公司强大的商业化能力。
3. 圣因生物 (未上市)
· 技术平台与肝外递送:拥有专有的RNAi药物化学修饰和递送平台,技术覆盖肝靶向及肝外组织(如中枢神经、肌肉、脂肪)递送。
· 研发管线与进展:已启动5款在研药物的临床试验,聚焦免疫、代谢和心血管疾病。
· 国际认可与商业化:2026年2月与罗氏旗下基因泰克达成全球研发合作,授权其RNAi平台开发新药,是平台价值获得国际顶级药企认可的标志。
· 核心优势:平台创新性获国际巨头背书、研发效率高、专注前沿领域。
💎 总结与展望
简单来说,若以 “技术平台自主性”和“管线成熟度” 为核心标准,瑞博生物是目前最接近Alnylam模式的公司。若更看重 “综合资源与快速整合能力”,中国生物制药的布局则不容小觑。而圣因生物则代表了在前沿平台创新和国际合作上取得突破的典型。
成为真正的“中国版Alnylam”是场长跑,最终取决于技术平台能否持续产出重磅药物并成功商业化。你可以持续关注这些公司的临床数据读出、新的国际授权合作以及首款产品的商业化表现。
如果你对其中某家公司的具体技术平台(比如瑞博的肝外技术或中生制药的神经靶向平台)想了解得更深入,
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依托自主知识产权的 LEAD ™递送平台,已构建覆盖代谢、免疫、心血管及神经系统疾病的多元化管线。根据公开临床注册、公司公告及权威医药媒体披露,其5款核心在研药物临床进展如下:
1. SGB-9768(靶向C3)——补体介导性肾病与血液病的全球领先候选药靶点:补体C3蛋白适应症:C3肾小球病(C3G)、IgA肾病(IgAN)、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)、阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)临床阶段:II期临床(中国)
关键进展:2024年2月于新西兰启动I期临床,2024年6月获中国CDE临床默示许可2025年3月在中国启动II期多中心临床试验(北京大学第一医院牵头)
2025年9月获NMPA批准新增适应症:用于治疗补体介导的血液病(PNH、aHUS)I期数据显示:单次皮下注射后,血清C3水平最大敲降达96.3%,补体旁路活性抑制达100%,药效可持续至24周获美国FDA孤儿药资格认定(C3G适应症)
给药频率:预计每3–6个月一次,显著提升患者依从性技术支撑:LEAD™ GalNAc肝靶向递送系统,实现高效、长效沉默✅
全球唯一进入II期的靶向C3 siRNA药物,具备“First-in-Class”潜力。
2. SGB-7342(靶向INHBE)——肥胖症治疗的下一代siRNA新星靶点:抑制素βE亚基(INHBE)
适应症:肥胖症、超重及相关代谢紊乱临床阶段:I期临床(中国)
关键进展:2025年12月获CDE临床默示许可2026年1月13日于吉林大学第一医院完成中国I期临床首例受试者给药临床前研究显示:可显著降低Activin E水平,减少脂肪量、维持肌肉量,实现“减脂不减肌”
技术优势:通过沉默INHBE,激活能量消耗通路,突破传统减重药物“肌肉流失”瓶颈合作背景:为圣因生物与基因泰克全球合作管线之一(2026年2月官宣)🌟 全球首个靶向INHBE的siRNA减重新药,2026年为关键临床推进年。
3. SGB-3908(靶向AGT)——高血压治疗的创新小核酸方案靶点:血管紧张素原(AGT)适应症:原发性高血压临床阶段:临床申请已获受理(中国)
关键进展:2024年5月8日,与信达生物联合开发的SGB-3908注射液获CDE临床试验申请受理(受理号:CXHL2400426)为国内首批进入注册审评阶段的高血压siRNA药物作用机制:
通过RNAi抑制肝脏AGT表达,从源头降低血管紧张素I/II生成,实现长效降压预期进展:预计2026年启动I期临床试验💡 与现有ACEI/ARB类药物相比,有望实现每季度或半年给药一次,重塑高血压慢病管理范式。
4. SGB-3383(靶向CFB)——补体旁路途径的精准调控者靶点:补体因子B(CFB)适应症:补体介导的肾脏疾病(IgAN、C3G)、补体介导的血液病(PNH、aHUS)
临床阶段:II期临床(中国)关键进展:2025年5月获CDE批准用于治疗补体介导的肾脏疾病2025年9月19日获NMPA批准新增适应症:用于治疗PNH、aHUS,进入II期临床2025年6月完成中国I期临床首例受试者给药(北京大学第三医院)
机制优势:靶向补体旁路途径上游关键因子,较末端抑制剂(如C5单抗)更具广谱性与安全性临床前数据:显著降低血液中CFB水平,抑制补体过度活化,耐受性良好📌 全球首个进入II期的靶向CFB siRNA药物,适应症从肾脏拓展至血液系统,体现平台延展性。
5. SGB-3403(靶向PCSK9)——高胆固醇血症的长效干预新选择靶点:前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)适应症:高胆固醇血症、动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)临床阶段:I期临床(中国、澳大利亚)
关键进展:2023年10月获中国CDE临床默示许可2023年完成中国I期首例给药2023年同步在澳大利亚启动I期
临床作用机制:通过siRNA沉默肝脏PCSK9 mRNA,提升LDL受体表达,增强LDL-C清除竞争优势:与已上市的英克司兰(Inclisiran)同靶点,但采用圣因自主优化的LEAD™递送系统,有望实现更优药代动力学
合作动态:为圣因生物与礼来公司2025年11月达成全球合作的核心管线之一🔬 中国首个进入临床的PCSK9 siRNA药物,为高血脂患者提供“一年两次给药”的潜在新方案。
技术平台核心:LEAD™递送系统肝靶向:基于GalNAc的高效肝细胞递送,实现siRNA长效沉默(半衰期>3个月)肝外突破:全球少数可实现脂肪、肌肉、免疫细胞、中枢神经系统等肝外组织靶向的平台
临床验证:5款药物均基于该平台开发,I期数据一致显示高安全性、强效性、长周期特征行业地位:2026年2月与基因泰克达成全球合作,估值超10亿美元,标志中国RNAi平台获国际顶级药企认可。