那个年仅6岁的小女孩拉着母亲的手，走进上海一家医院的大门。她穿着粉色外套和印有卡通熊的蓝色裤子，蹦蹦跳跳。身后，父亲推着一个大行李箱，里面装满了她这一周住院需要的所有东西：毛绒玩具、彩泥、装有《小猪佩奇》的iPad。她告诉父母，感觉像是去度假。实际上，他们带她来接受一项实验性基因治疗。这个女孩在幼儿园已经明显落后于同龄人：说话还是简单句子，吃饭仍需用练筷。这一切的根源，是一个突变的DNA碱基——本