1、AI制药应用背景与核心价值
传统药研痛点概述：传统药物开发存在周期长、投入成本高、研发成功率低的典型特征，随着已有靶点的新药陆续获批上市，新药开发难度正持续上升。
AI药研应用场景：目前AI已在药物研发的靶点筛选、分子生成及优化、 ADME 预测、晶型预测、合成路线等多个环节实现广泛应用，近两年AI用于大分子药物开发的投入持续增长。AI有望重塑早期药物发现流程，大幅提升早期药物筛选的效率和成功率，随着相关干实验投入增加、湿实验需求持续增长，有望为下游产业链带来持续的增量空间。

传统药研核心数据：传统药物研发具有高淘汰率、高投入的典型特征，各阶段筛选淘汰比例极高：a.早期通常需要筛选5000到10000个化合物，其中仅约250个进入临床前阶段，最终仅约1个药物能够获批上市；b.随着研发阶段推进，单个项目的成本持续上升，从三期到上市阶段的成本可达1.9亿美元；c.若将失败项目的成本计入，一款新药成功上市的现金支出约为8.7亿美元，对应的资本化成本则接近18亿美元。

AI药研核心优化板块：近年来AI技术快速发展，已广泛渗透到药物研发及市场化全流程，在药物发现和临床阶段的应用效果尤为突出，其中药物发现与临床前研发阶段是AI辅助药研的核心优化板块，也是当前AI制药企业发力研发和推进商业化的核心方向。

2、AI药研技术路径与应用边界

传统CADD技术应用：计算机辅助药物发现核心分为基于结构的药物设计和基于配体的药物设计两类，方法选择取决于目标结构信息的可用性。其中基于结构的药物设计需要已知靶点的三维结构；若潜在药物靶点结构未知，且同源建模、从头结构预测等方法效果不理想时，可采用基于配体的药物设计，该方法通过分析与靶点结合的已知分子信息开展工作，依赖目标相关小分子知识，核心方法包括药效团建模、分子相似性分析、定量构效关系建模等。

深度学药研适配性：机器学作为AI分支，上世纪九十年代就已出现，可通过算法从数据中自动学规律，摆脱传统编程对显式规则的依赖，但仍需数据科学家或领域专家手动提取、设计、选择模型使用的特征。深度学是机器学的前沿分支，可通过深层神经网络自动提取数据特征，在图像识别、自然语言处理等领域已实现突破，尽管依赖海量数据和算力、可解释程度较低，但其端到端学能力大幅降低了人工特征工程成本，非常适合处理多变量、数据量大、变量间关系不明确的问题，比如可通过学原子和化学键的形成与分布规则，参数化表征不同化合物的生长模式，在AI参数范围内开展更广阔的化学空间探索，目前该模式已开始应用于药物发现阶段的其他环节，可通过最大化各类化学数据集、社融数据集加速药物发现进程。

大分子药研AI应用：当前AI在大分子药物发现中的应用主要集中在研发前端，覆盖靶点发现、抗原设计、抗体序列生成、先导化合物筛选、抗体工程优化等环节。随着蛋白语言模型、结构预测模型和生成式AI的发展，大分子药研模式正从传统的大规模构建、实验筛选逐步转向DBTL循环闭环。尤其在抗体发现环节，AI可从庞大的序列空间中优先筛选更可能具备良好亲和力、特异性和可开发性的候选分子，提升传统筛选的hit rate，减少无效实验筛选工作。不过目前AI更擅长解决序列和结构层面的预测与设计问题，对真实生物学功能的预测存在明显限制。

AI药研应用边界：抗体药效不仅取决于结合能力，还受表位位置、构象变化、糖基化、受体聚集、内化效率、复杂细胞环境等多因素影响，因此结合实验、功能及IC验证等环节仍然不可替代。同理，CMC、毒理、临床前研究等环节涉及复杂细胞工艺、动物系统，AI目前更多可用于预测和优化，无法直接取代真实实验。

3、AI制药行业格局与代表企业

AI制药行业发展历程：AI制药行业近年发展节奏加快，2022年至今国内金泰英系、基泰均已完成港股上市，2026年谷歌旗下S molecule完成21亿美元B轮融资，为AI制药领域规模较大的一级市场融资事件。伴随行业资本化进程提速、核心技术逐步落地，AI制药行业即将步入收获期。

AI制药商业模式分类：AI制药行业主要分为三类核心商业模式：a. SaaS类模式，通过提供云端AI工具及平台，服务制药公司、研究机构、biotech，帮助其加速药物研发进程；b. AICRO模式，为制药公司、学术机构、biotech提供外包研发服务，涵盖药物筛选、靶点识别、临床前研究、实验设计等各环节，通过AI驱动的定制化技术服务和云平台，提供高效灵活的药物研发外包解决方案，帮助客户降本提效；c. AI biotech类模式，通过AI驱动进行药物发现并推动管线进程，国内代表企业包括英矽、未知君、吉泰等，海外代表企业包括recursion、Atomwise、Relay等。此外MNC近年也在加速AI布局，主要方式包括参与AI公司早期融资、购买管线权益、收并购等，核心以AI技术平台合作开发新药为主，布局方向涵盖小分子、大分子、分子胶、疫苗、环肽等多类药物。

Isomorphic Labs情况：Isomorphic Labs是谷歌DeepMind孵化的AI制药公司，2021年成立，由DeepMind CEO兼任公司CEO，定位并非单纯的软件工具供应商，而是希望用AI重构药物发现流程，打造覆盖靶点理解、分子设计、结构预测到候选药物产出的端到端平台。2026年5月公司完成21亿美元B轮融资，为AI制药领域近年规模最大的私募融资之一，反映出市场对其平台价值与潜在管线兑现能力的较高期待。技术层面，公司核心优势来源于DeepMind在蛋白结构预测、多模态建模和基础模型方面的积累，已将AlphaFold相关能力扩展到蛋白配体、蛋白核酸、蛋白与蛋白相互作用等复杂药物发现场景的分子体系建模，结合生成式模型、物理约束计算、实验反馈提升分子设计效率。2026年公司推出SODDE（Drug Design Engine）平台，在蛋白质和配体的结构预测基准测试中，准确率较AlphaFold3提升一倍以上，小分子结合亲和力预测准确率超过基于物理的黄金标准方法，耗时和成本仅为后者的一小部分。合作层面，公司已与礼来、诺华、强生等多家跨国药企达成大额合作，早期与礼来、诺华的合作总潜在金额接近30亿美元，核心围绕小分子药物发现，后续又与诺华扩展合作、与强生达成跨模态药物发现合作，平台能力不再局限于单一药物类型。

Anthropic布局情况：Anthropic2025年5月推出AI for Science项目，最初以支持高影响力科研项目为核心，重点聚焦生命科学领域。目前公司正沿着模型能力、工具连接、科学工作台到自主智能体的路线推进相关布局。旗下Claude模型已从早期的文献、代码和数据分析助手，逐步拓展至蛋白设计、科学假设生成、临床方案及监管文献处理等场景，核心定位并非自建药物管线，而是成为连接科研数据、专业模型、算力以及企业知识的agent。当前该模型在流程提效和早期科学发现环节应用效果突出，但药物设计、开发临床验证环节的实际效果仍待进一步观察。

4、AI制药产业链受益环节与标的

AI制药产业链构成：AI正推动药物研发从传统湿实验主导转向计算设计、自动化实验、数据反馈的闭环模式。AI药物发现产业链上层生态由开源模型、前沿生命科学实验室、AI biotech、各类MNC企业构成，负责靶点发现、分子设计、管线开发；下游则由算力、自动化实验室、研发软件、分析仪器、试剂耗材以及CRO服务提供支撑。随着AI大模型在药物研发中的应用逐步深入，相关产业链有望长期受益。

大分子药研实验需求：大分子AIPD研发对湿实验的核心需求来源于生物学数据无法像文本数据一样通过互联网获取，真正有价值的标签必须通过实验生成。蛋白语言模型、结构模型可分别通过公共序列、PDB等已有数据训练，但仅能回答蛋白结构、序列规律类问题，涉及蛋白突变亲和力、抗体功能活性、蛋白表达稳定性、细胞药物刺激响应等决定药物研发价值的核心问题，均需要实验生成新的序列/结构到功能的数据验证。随着AI模型从结构预测走向药物功能预测、生成设计，对高质量有标签实验数据的依赖明显提升，尤其是抗体和蛋白药物领域，模型训练往往需要大规模标准化高通量实验；AI模型预测越复杂、越接近真实药效的终点，所需实验数据维度越高、样本量越大，且要求不同批次样本结果具备较高一致性和可重复性。因此大分子AI研发扩张不会简单替代实验，反而会推动实验从传统小规模项目制向高通量自动化标准化的数据生产模式转变。

Twist业务增长情况：海外Twist公司已形成标准化的AI客户合作路径，覆盖四个阶段，各阶段特征如下：a. pilot验证阶段：客户通过小规模项目验证Twist实验平台的数据质量、重复性、与自身模型数据体系的兼容性，实验规模为百条级；b. 模型训练与迭代阶段：pilot验证通过后，客户用生成的实验数据开展特定蛋白靶点或性质的模型训练与优化，单轮项目规模从百级扩大到千级或万条序列；c. 通用模型构建阶段：客户进一步扩大训练数据的规模和多样性，将针对特定蛋白的任务模型拓展为泛化能力更强的模型，单个项目实验规模可放大到数万乃至数十万条序列；d. 候选药物发现与优化阶段：客户模型具备较好生成和预测能力后，研发重点转向利用模型生成候选药物并开展实验验证，针对1个或多个治疗靶点设计数百到数千条候选序列，Twist负责将计算设计转化为实体分子，完成表达纯化及亲和力、稳定性、聚集性、可开发性等特定功能的体外表征，快速筛选排序AI生成的候选分子。Twist预计2030年AI驱动药物发现可在抗体发现、蛋白表达领域各带来5亿美元的可触达市场增量，总市场增量超10亿美元；2025财年Twist6600万美元的订单增量中，有2500万美元来自AI类客户，预计2026-2027财年AI类订单有望保持三位数增长。

国内受益标的梳理：AI大分子药物发现持续推动实验需求从低通量人工驱动转向高通量数据生成驱动，具备DNA合成、蛋白表达、功能检测闭环能力的平台型企业有机会持续承接AI带来的增量需求，国内核心受益标的布局情况如下：a. 金斯瑞：作为全球基因合成领域领导者，全球市占率领先，在难度基因合成、长片段基因合成领域具备优势，且提前布局了基因至蛋白的一体化流程，2025年AI驱动的蛋白工程需求激增，公司基因支持蛋白制备的交付量增长近160%，已经成为公司生命科学板块的第二增长曲线；b. 百银生物：具备较强的高通量抗体表达和抗体发现能力，2025年超过96%的主营业务收入来自定制CRO服务，业务更聚焦于抗体表达和发现环节；c. 义翘神州：传统商业模式偏向标准化货架产品，拥有超1万种重组蛋白、1.5万种抗体，目前正在加强高通量定制的表达能力布局；d. 百普赛斯：以重组蛋白产品为核心，目前正在加强AI驱动的定制蛋白业务布局。整体来看，随着AI模型尤其是大分子制药领域的发展，国内相关产业链将持续受益。